Medisinske fremskritt endrer cystisk fibrose-behandling og helsekrav

Studien, som analyserer data fra det europeiske CF-registeret mellom 2014 og 2024, dokumenterer en markant endring i pasientpopulasjonen. Andelen voksne med cystisk fibrose (CF) har økt fra omtrent 50 prosent til over 60 prosent i løpet av det siste tiåret. Egil Bakkeheim, enhetsleder for lungesykdommer og cystisk fibrose ved Nasjonalt senter for sjeldne diagnoser og medforfatter av studien, understreker at dataene er «entydige».

Utviklingen er særlig tydelig i eldre aldersgrupper. Antallet CF-pasienter over 30 år er nesten doblet, mens antallet over 50 år er mer enn tredoblet. Dette bekrefter at cystisk fibrose ikke lenger primært er en pediatrisk tilstand, men en livslang, kronisk sykdom som krever spesialisert ekspertise innen voksenmedisin. Samtidig har klinisk status bedret seg betraktelig. Gjennomsnittlig lungefunksjon, en nøkkelindikator for CF, har økt signifikant. Andelen pasienter som lider av alvorlig undervekt er halvert, og forekomsten av kronisk infeksjon med Pseudomonas aeruginosa er kraftig redusert.

Økt levealder og nye behandlingsmuligheter

Et annet sentralt funn er den forventede levealderen, som har sett en dramatisk forbedring. For ti år siden lå median forventet levealder rundt 50 år; i dag nærmer den seg 70 år. Denne endringen i prognose og livsløp for CF-pasienter skyldes i stor grad utviklingen av målrettede legemidler, spesielt CFTR-modulatorer. Kombinasjonsbehandlingen elexacaftor–tezacaftor–ivacaftor (ETI) har vist en betydelig effekt. I 2019 mottok bare 2 prosent av pasientene i registeret denne behandlingen; i 2024 hadde andelen økt til 71 prosent. Studien viser en klar sammenheng mellom bruken av ETI og forbedret helsestatus, noe som fremhever verdien av målrettet medikamentell terapi.

De positive resultatene medfører imidlertid nye utfordringer for helsetjenesten. En økende levealder betyr at aldersrelaterte komplikasjoner, som kreft og andre aldringsrelaterte tilstander, forekommer oftere hos personer med CF. Dette krever en tilpasning av eksisterende systemer, som ofte er utviklet for yngre pasientgrupper. Kompetanseutvikling må utvides til å omfatte flere fagfelt, inkludert geriatri, onkologi og generell indremedisin for voksne. Oppfølgingen må bli livslang, helhetlig og fremtidsrettet, og ta hensyn til at begrensningen til tradisjonelle CF-symptomer ikke lenger er tilstrekkelig.

Målet er å sikre at den økte levealderen også innebærer god livskvalitet. Dette krever et aktivt arbeid med å håndtere nye helseutfordringer som oppstår. Studien gir et viktig kunnskapsgrunnlag for videre planlegging og utvikling av helsetjenester, og understreker behovet for tilpasning til en ny klinisk virkelighet. De medisinske fremskrittene må komme alle til gode, og det kreves en samordnet innsats fra helsetjenesten, myndigheter og forskningsmiljøer for å skape et helhetlig og moderne system tilpasset dagens behandlingsmuligheter.